Biotech stocks muab tag nrho lub ntsiab lus tshiab rau kev pheej hmoo / nqi zog ua si. Tsis zoo li cov npe nyob hauv lwm thaj chaw ntawm kev ua lag luam, cov tickers no tuaj yeem ua pov thawj tawg txav ntawm lub qhov muag, muab lawv txoj kev lub koob npe nrov rau lawv qhov kev hloov pauv siab.
Yog li, yuav ua li cas cov tub ua lag luam yuav tsum txiav txim siab uas cov khoom lag luam biotech muaj peev xwm ua tau zoo dua lwm tus? Taug qab cov kws tshuaj ntsuam hauv zej zog cov haujlwm tuaj yeem yog lub tswv yim zoo. Cov kws tshaj lij, uas muaj kev paub tob hauv kev lag luam, muab kev nkag siab rau ntau lub tshuab biotech, qee qhov uas ya kuj nyob rau hauv-tus-radar.
Npog lub biotech sector rau Canaccord, 5-lub hnub qub kws tshuaj ntsuam Whitney Ijem tau nce siab los qhia peb ob lub tuam txhab biotech uas npaj siab yuav coj cov khoom rov qab rau xyoo tom ntej no. Cov no yog cov peev txheej yuav khoom, thiab Ijem piav qhia vim li cas lawv tuaj yeem nce siab dua 80% hauv 12 lub hlis tom ntej. Nov yog cov ntsiab lus.
Ultragenyx Tshuaj (TSAWG)
Thawj cov khoom lag luam peb yuav saib yog Ultragenyx, lub tuam txhab biopharma ua haujlwm ntawm ob theem kev lag luam thiab kev kho mob. Ultragenyx boasts ib suite ntawm cov tshuaj pom zoo nyob rau hauv kev ua lag luam thiab tsim cov nyiaj tau los, nrog rau ib tug nquag kev tshawb fawb pipeline nrhiav ntau lem ib zaug. Ultragenyx muaj nws txoj kev tsom mus rau cov kab mob tsawg, txhais los ntawm FDA raws li cuam tshuam tsawg dua 1 ntawm 50,000 tus neeg. Thaum lub hauv paus neeg mob me me no tuaj yeem txwv qhov kev muag khoom ntawm cov tshuaj lag luam, lub tuam txhab tuaj yeem faib cov nqi los ntawm kev koom tes nrog lwm cov biotechs.
Lub tuam txhab tau pom txoj kev vam meej ntawm tag nrho cov no. Pib nrog kev lag luam thiab cov nyiaj tau los, Ultragenyx muaj cov khoom lag luam, burosumab (lub npe lag luam Crysvita), nyob rau hauv kev ua lag luam raws li kev kho mob rau ob yam mob, X-txuas hypophosphatemia thiab qog-induced osteomalacia. Crysvita ua rau qhov loj dua ntawm Ultragenyx 'cov nyiaj tau los peb lub hlis twg; Nyob rau hauv 3Q22, qhov kawg tshaj tawm, Crysvita kev muag khoom suav txog $ 64.5 lab ntawm tag nrho cov kab saum toj kawg nkaus ntawm $ 90.7 lab, thiab European kev muag khoom tau tsim $ 5.4 lab hauv kev them nyiaj royalty.
Tsis tas li ntawd pab txhawb rau lub tuam txhab cov kab saum toj kawg nkaus yog muag ntawm Dojolvi, kev kho mob rau cov kab mob ntev fatty acid oxidation mob. Dojolvi, lub npe ntawm triheptanoin, coj hauv 13.3 lab lub hlis twg. Ultragenyx cov nyiaj tau los hauv 3Q22 tau nce 11% xyoo dhau los; lub tuam txhab cov nyiaj tau los ntawm kev muag khoom tau zoo sib xws rau lub quarter thib ob, los ntawm $ 80 lab thiab $ 90 lab.
Ntawm lub raj xa dej, lub tuam txhab txoj kev loj hlob tseem ceeb tshaj plaws los ntawm nws theem 1/2 kev soj ntsuam kev sim ntawm GTX-102, muaj peev xwm kho mob rau Angelman Syndrome. Kev tso npe kawm thiab noj tshuaj hauv qhov kev sim no tseem tsis tu ncua, nrog cov pab pawg nthuav dav xav kom tau txais koob tshuaj thaum lub sijhawm 1H23. Cov ntaub ntawv kho mob ib ntus tau piav qhia tias yog 'kev txhawb nqa,' thiab cov ntaub ntawv tshaj tawm yuav tsum tau tshaj tawm tom qab xyoo no.
Hauv kev nthuav dav, Ultragenyx lub caij ntuj sov dhau los tau yuav GeneTx Biotherapeutics, nws tus khub hauv GTX-102 kev kho mob. Qhov kev yuav khoom tau ua rau $ 75 lab.
Tag nrho cov no tau taw qhia rau lub tuam txhab nrog lub suab nrov hauv nws lub niche, thiab qhov ntawd tau ua rau Canaccord's Whitney Ijem ntsuas cov khoom lag luam yuav nrog rau $ 90 lub hom phiaj. Daim duab ntawd qhia tau tias muaj peev xwm rau 94% sib koom kev loj hlob hauv xyoo tom ntej. (Kom saib Ijem cov ntawv teev cia, nias ntawm no)
Rov qab nws txoj kev thab plaub, Ijem sau tias: "Ultragenyx tau tsim ib qho txiaj ntsig zoo, thiab tsom ntsoov rau tus neeg mob tiag tiag, tuam txhab kab mob tsawg. Los ntawm leveraging CEO Emil Kakkis 'cov kab mob tsis tshua muaj kev sib txuas thiab kev tswj hwm kev ua tau zoo, lub tuam txhab tau tsim muaj kev lag luam zoo thiab muaj ntau hom kab mob tsis tshua muaj kev lag luam nrog lub peev xwm ua lag luam thoob ntiaj teb ... "
"Peb nyiam kev sib xyaw ua ke ntawm cov kab saum toj kawg nkaus loj hlob thiab ntau-modal ua ntej theem kav dej, ntxiv rau lub tuam txhab kev cog lus rau R & D siv kev qhuab qhia. Nyob rau sab kev lag luam peb qauv kev muag khoom nce mus txog $ 1B xyoo 2030 sawv cev rau ~ 10% CAGR rau kev lag luam uas twb muaj lawm rau ntau xyoo tom ntej. Rau cov raj xa dej, peb tau tsom mus rau lub sijhawm ze ntawm GTX-102 rau Angelman Syndrome thiab cia siab tias Ph1/2 hloov tshiab tuaj rau qee lub sijhawm xyoo no yuav yog ib qho tseem ceeb catalyst, "Ijem ntxiv.
Phab ntsa Street feem ntau pom zoo tias cov khoom lag luam no yog Kev Yuav Muaj Zog, raws li 12 qhov kev tshuaj ntsuam xyuas tsis ntev los no tau tawg 11 txog 1 hauv kev pom zoo ntawm Kev Yuav Tshaj Tawm. Cov shares tau muag rau $ 46.44 thiab lawv $ 89 tus nqi nruab nrab lub hom phiaj qhia tias muaj peev xwm rau ~ 92% upside los ntawm lub xyoo kawg. (Saib RARE Tshuag forecast)
Rhythm Pharmaceuticals (RYTM)
Rau qhov kev xaiv thib ob, peb yuav saib Rhythm Pharma, lub tuam txhab biopharmaceutical txav los ntawm kev sim tshuaj mus rau kev lag luam. Rhythm cov kev kawm tshawb fawb tsom mus rau qhov tsis tshua muaj caj ces uas ua rau muaj rog. Kev rog rog yog qhov paub zoo tias yog qhov ua rau muaj ntau yam teeb meem kev noj qab haus huv, uas pab ua kom tus neeg mob lub hauv paus. Lub suab ua haujlwm ntawm cov neeg sib tw tshuaj uas yuav ua haujlwm ntawm melanocortin-4 receptor (MC4R) txoj hauv kev, lub hlwb txoj hauv kev los tswj qhov hnyav thiab kev tshaib kev nqhis. Yog li ntawd, txoj kev no yog suav hais tias yog lub hauv paus ua rau ntau yam kev rog ntawm caj ces.
Rhythm tam sim no muaj ib yam khoom uas tab tom ua lag luam, setmelanotide, uas yog marketed li Imcivree. Cov tshuaj no tau txais kev pom zoo los ntawm FDA thaum lub Kaum Ib Hlis 2020, thiab tam sim no tau siv los kho kev rog rog los ntawm ntau yam mob: pro-opiomelanocortin (POMC) deficiency, proprotein subtilisin / kexin type 1 (PCSK1) deficiency, leptin receptor (LEPR) deficiency, thiab Bardet-Biedl syndrome (BBS). Hauv cov lus qhia no, cov tshuaj tau pom zoo rau cov neeg mob hnub nyoog qis dua 6 xyoo uas xav tau kev tswj hwm qhov hnyav.
Ua raws li kev pom zoo ntawm Imcivree rau BBS, cov tshuaj pom muaj kev xav tau zoo nyob rau lub Kaum Ib Hlis 2022 daim ntawv tshaj tawm rau 3Q22, nrog cov ntawv sau sau tag nrho 120. Kev muag tshuaj tag nrho yog $ 4.3 lab, nce los ntawm $ 1 lab hauv lub quarter dhau los. Rhythm muaj ib qho nyiaj ntsuab nyob rau lub quarter kawg ntawm tag nrho $ 347.8 lab hauv cov cuab yeej ua kua. Qhov no tau nce yuav luag 18% y / y.
Lub tuam txhab tab tom ua haujlwm los nthuav qhia cov lus qhia rau Imcivree, thiab muaj ntau qhov kev sim tshuaj tsis tu ncua ntawm cov tshuaj hauv kev kho mob ntxiv. Cov no suav nrog Kev Kawm Phaj 3 ntawm cov tshuaj siv rau menyuam yaus, hauv cov neeg mob hnub nyoog qis dua 6 xyoo, rau tib yam kev mob uas twb tau pom zoo rau cov menyuam yaus thiab cov neeg laus.
Ntawm cov bulls yog Canaccord's Ijem, uas pleev xim rau daim duab zoo ntawm Rhythm mus rau pem hauv ntej.
"Ua raws li kev tsim khoom xyoo 2022, Rhythm's Imcivree rau kev tswj cov noob caj noob ces yog qhov chaw zoo mus rau xyoo 2023. Qhov kev tshaj tawm ntawm cov khoom no tau ua rau me ntsis tsis zoo ua rau kev muag khoom uas peb xav tias tsim nyog / ua tau zoo (peb qauv $ 82M hauv 2023 muag vs . cons ntawm $64). Yog li ntawd, peb cia siab tias peb lub hlis twg hloov tshiab thoob plaws lub xyoo yuav pab txhim kho kev ntseeg siab hauv lub ntiaj teb kev lag luam infrastructure uas RYTM tau tsim. Lub caij no, lub tuam txhab tseem txuas ntxiv ua tiav ntawm kev kho mob raws li nws tab tom ua haujlwm los pib qhov kev sim Ph3 ntawm Imcivree hauv hypothalamic rog, "Ijem xav.
Cov lus qhia no rov qab mus rau Ijem's Buy rating ntawm Tshuag, thaum nws $52 tus nqi lub hom phiaj qhia tias muaj peev xwm rau 82% upside los ntawm qhov kawg ntawm lub xyoo no.
Zuag qhia tag nrho, Rhythm muaj qhov Kev Pom Zoo Pom Zoo los ntawm Txoj Kev, raws li 6 qhov kev tshuaj xyuas tsis ntev los no uas ua rau 4 txog 2 nyiam Kev Yuav Tshaj Tawm. Cov shares muaj tus nqi tam sim no ntawm $ 28.58 thiab $ 36 tus nqi nruab nrab lub hom phiaj qhia txog ~ 26% upside nyob rau 12 lub hlis tom ntej. (Saib RYTM Tshuag forecast)
Txhawm rau nrhiav cov tswv yim zoo rau cov lag luam muag khoom ntawm tus nqi zoo saib, mus saib TipRanks ' Khuv Xim Zoo Dua Yuav, ib lub cuab yeej uas sib sau tag nrho ntawm TipRanks 'kev pom kev ncaj ncees.
Disclaimer: Cov kev xav tawm tswv yim hauv tsab xov xwm no tsuas yog cov ntawm cov kws tshuaj ntsuam tshwj xeeb. Cov ntsiab lus tsuas yog tsim los siv rau kev qhia xov xwm nkaus xwb. Nws yog ib qho tseem ceeb heev uas yuav tau ua koj tus kheej kev soj ntsuam ua ntej ua kev nqis peev.
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